LA JOLLA, Calif. - 专注于神经系统疾病治疗的生物制药公司Longboard Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:LBPH)宣布,其用于治疗Dravet综合征的候选药物bexicaserin已获得美国食品和药物管理局(FDA)的孤儿药和罕见儿科疾病资格认定。
FDA的孤儿药资格认定旨在促进罕见疾病的药物开发,提供临床试验税收抵免、用户费用豁免以及获批后7年市场独占权等优惠。罕见儿科疾病资格认定可能使Longboard获得优先审查凭证(PRV),这可以加快另一产品的审查过程,或通过出售给其他赞助商来变现。
Longboard首席医疗官Randall Kaye博士对FDA的支持表示感谢,这将增强公司解决发育性和癫痫性脑病(DEEs)患者重大未满足医疗需求的努力。Longboard预计将在未来几周内启动其全球第3期DEEp项目,从Dravet综合征的DEEp SEA试验开始。
Bexicaserin(也称为LP352)是一种选择性5-HT2C受体超级激动剂,未观察到对相关受体亚型的影响。它是Longboard针对G蛋白偶联受体(GPCRs)的产品组合的一部分。公司推进bexicaserin的承诺得到了第1b/2a期临床试验积极数据的支持。另一个候选药物LP659正在开发用于神经炎症疾病,已完成第1期试验。
需要注意的是,bexicaserin和LP659是研究性化合物,尚未获得FDA或任何其他监管机构的上市批准。Longboard新闻稿中包含的前瞻性陈述反映了公司高管的乐观态度,但受制于药物开发固有的风险和不确定性。
本报告基于Longboard Pharmaceuticals, Inc.的新闻稿声明。
在其他近期新闻中,Longboard Pharmaceuticals在其药物开发项目和市场分析方面有几项重大进展。在公司的投资者和分析师日之后,H.C. Wainwright将Longboard的目标价上调至80美元,维持买入评级。公司重点关注其第3期发育性和癫痫性脑病(DEEs)治疗项目,特别是bexicaserin(LP352)。该项目已扩大到涵盖更广泛的DEEs,这一战略转变得益于7月1日获得的FDA突破性疗法认定(BTD)。
Longboard还计划在2024年底前启动一项第3期项目,并预计另一个治疗候选药物LP659的第1期数据将在2024年第二季度公布。同时,在公司详细介绍bexicaserin第3期试验计划后,Baird维持对Longboard股票的跑赢大市评级,目标价保持在60.00美元。Truist Securities以买入评级开始对Longboard的报道,设定60美元的目标价,认为bexicaserin可能会超越当前癫痫治疗市场领导者的表现。
这些进展反映了多家公司对Longboard增长前景的信心,以及其在解决癫痫治疗重大未满足需求方面的潜力。由于这些是最近的发展,投资者和利益相关者正密切关注Longboard在DEE治疗领域的进展。
InvestingPro洞察
随着Longboard Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:LBPH)推进其临床项目并获得FDA对bexicaserin的最新认定,投资者正密切关注公司的财务健康状况和市场表现。根据InvestingPro数据,Longboard的市值为11.4亿美元,反映了投资者的信心,尽管公司面临挑战。然而,该股的市盈率为-13.7,表明市场目前预期收益无法覆盖其股价。
InvestingPro提示显示Longboard的情况喜忧参半。从积极方面来看,公司持有的现金多于债务(InvestingPro提示#0),这可能为其推进第3期试验提供财务灵活性。此外,流动资产超过短期债务(InvestingPro提示#8),进一步表明公司短期财务状况稳健。然而,分析师已下调了即将到来的期间的盈利预期(InvestingPro提示#1),这可能反映了对公司近期盈利能力的担忧。此外,值得注意的是,该股在过去一周经历了大幅下跌(InvestingPro提示#2),这可能是潜在投资者需要考虑的一点。
对于那些有兴趣深入了解Longboard Pharmaceuticals财务指标和未来前景的人,InvestingPro提供了一份全面的附加提示列表,为公司的表现和潜在投资机会提供了更细致的理解。
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