NEW YORK - 临床阶段生物制药公司Applied Therapeutics, Inc. (NASDAQ: APLT)宣布其新药申请(NDA)govorestat的审查正在推进。该药物旨在治疗经典半乳糖血症。公司最近完成了与FDA的后期审查会议，FDA决定原定于2024年10月9日举行的咨询委员会会议将不再需要。FDA的审查按计划进行，预计10月将讨论上市后要求，处方药用户费法案(PDUFA)目标行动日期为2024年11月28日。
经典半乳糖血症是一种罕见的遗传代谢障碍，影响身体处理简单糖半乳糖的能力，导致严重的神经系统并发症。Applied Therapeutics旨在为该疾病提供首个潜在治疗方案，govorestat在研究中已显示对患有半乳糖血症的儿童有临床益处。
Govorestat是一种中枢神经系统渗透性醛糖还原酶抑制剂(ARI)，目前正在开发用于治疗几种罕见神经系统疾病。该药物已获得欧洲药品管理局(EMA)对半乳糖血症和SORD缺陷症的孤儿药资格认定，以及美国FDA对半乳糖血症、PMM2-CDG和SORD缺陷症治疗的孤儿药认定。
Applied Therapeutics创始人兼首席执行官Shoshana Shendelman博士表示对与FDA的合作对话感到满意，并强调公司对半乳糖血症社区的承诺，突出了患者获取计划、医生意识和支付方参与的重要性。
公司的管线还包括其他针对未满足医疗需求的新型药物候选品，如糖尿病心肌病和糖尿病视网膜病变。
本文基于新闻稿声明，介绍了Applied Therapeutics的govorestat正在进行的FDA审查过程的事实。
在其他近期新闻中，Applied Therapeutics的新药申请govorestat (AT-007)，一种用于治疗半乳糖血症的药物，目前正在接受FDA的审查。William Blair和RBC Capital Markets都维持了对公司的"优于大市"评级，强调了其专注于开发罕见疾病治疗方法。FDA对govorestat的决定被视为公司的关键时期，因为其批准可能改变半乳糖血症的治疗格局。William Blair对支持govorestat的数据表示信心，表示其有效性可能导致FDA批准。RBC Capital Markets还注意到FDA对Applied Therapeutics监管路线图的积极反馈，其中包括SORD（另一种遗传疾病）加速批准提交的可能性。最近的发展表明，对于治疗选择有限的患者来说，风险/收益概况有利。这些发展是公司更广泛战略的一部分，旨在解决罕见疾病，长期收入预测估计为7.1亿美元。
InvestingPro洞察
随着Applied Therapeutics, Inc. (NASDAQ: APLT)在FDA的监管过程中推进其药物候选品govorestat，投资者和行业观察者正密切关注公司的财务健康状况和市场表现。根据InvestingPro数据，Applied Therapeutics的市值约为534.04百万美元。该股票的表现一直相当波动，过去一周和一个月的价格分别大幅下跌了10.75%和20.51%，尽管过去一年的回报率高达134.85%。
公司的估值指标呈现出复杂的情况。Applied Therapeutics的市净率倍数高达7.38，这可能表明相对于公司的账面价值，股票价格相对较高。此外，公司在过去十二个月内未盈利，分析师也不预期今年会盈利，这反映在-3.39的负市盈率上。
与Applied Therapeutics相关的两个突出的InvestingPro提示包括：公司持有的现金多于债务，这提供了一定程度的财务稳定性，以及公司的流动资产超过短期债务，表明流动性状况良好。考虑到公司正在进行的govorestat FDA审查过程的风险和机会，这些因素对投资者来说可能特别相关。
对于那些寻求更深入分析的人来说，在InvestingPro上还有额外11个关于Applied Therapeutics的提示，这些提示全面分析了公司的财务状况、市场表现和分析师预期。这些洞察可以帮助投资者在公司当前发展的背景下做出更明智的决策。
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