周一，H.C. Wainwright维持了对BridgeBio Pharma (NASDAQ:BBIO)的买入评级和43.00美元的目标价。这一背书紧随该公司最近宣布其BBP-812获得美国食品和药物管理局(FDA)授予的再生医学先进疗法(RMAT)资格。BBP-812是一种正在开发用于治疗Canavan病（一种罕见且严重的遗传疾病）的基因疗法。
RMAT资格旨在加速有前景的再生医学疗法的开发和审查，这一资格是在FDA审查了CANaspire I/II期试验中前8名患者12个月的安全性和有效性数据后授予的。到目前为止，试验结果表明，所有接受BBP-812治疗并至少进行一次随访评估的患者都经历了功能改善和疾病生物标志物的减少。
BridgeBio的BBP-812此前已获得FDA授予的孤儿药资格(ODD)和罕见儿科疾病资格(RPDD)，以及欧洲药品管理局(EMA)授予的孤儿药资格。RPDD可能进一步使BBP-812在获批后有资格获得优先审查凭证(PRV)。根据H.C. Wainwright的说法，这一候选药物的成功可能会导致BridgeBio估值预测的上升。
RMAT资格包括快速通道和突破性疗法资格项目的好处，提供了与FDA更频繁互动和更快审查流程的可能性。这一最新进展可能是BridgeBio的BBP-812在临床试验中继续推进的重要一步。
在其他近期新闻中，BridgeBio Pharma宣布终止其BBP-631基因疗法项目，预计将节省超过5000万美元的研发费用。尽管如此，Piper Sandler仍维持其对公司的增持评级和46.00美元的股票目标价，理由是BridgeBio管线中的潜在发展。其中包括acoramidis用于治疗ATTR-CM的潜在批准，以及encaleret和infigratinib的III期数据预期发布。
BridgeBio还获得了FDA授予的再生医学先进疗法资格，用于其治疗Canavan病的基因疗法BBP-812。这是基于正在进行的CANaspire I/II期试验的令人鼓舞的数据。此外，该公司还成立了一个名为GondolaBio的合资企业，由一个投资者财团提供3亿美元的投资支持，旨在加速新疗法的开发。
分析师公司Oppenheimer、Mizuho、H.C. Wainwright和TD Cowen都重申了对BridgeBio Pharma的积极评级，这是在该公司的研究药物acoramidis最近取得进展之后。这些评级突出了该公司III期ATTRibute-CM研究的有希望结果。
InvestingPro洞察
BridgeBio Pharma最近获得的Canavan病基因疗法RMAT资格是该公司发展历程中的一个有希望的步骤。为了提供更广泛的财务视角，InvestingPro数据显示BridgeBio的市值为49.2亿美元，表明其在生物技术行业具有重要地位。尽管该公司在截至2024年第二季度的过去十二个月内实现了超过3761%的惊人收入增长，但InvestingPro的分析师强调其收入估值倍数较高，且短期内无盈利，市盈率为-10.11。此外，BridgeBio的股票在过去一周经历了显著下跌，价格总回报率为-14.72%。
InvestingPro提示表明，虽然分析师预计本年度销售额将增长，但他们预计BridgeBio在此期间内不会盈利。然而，两位分析师已经上调了即将到来的期间的盈利预期，反映了对公司未来表现的乐观态度。此外，值得注意的是，尽管BridgeBio没有向股东支付股息，但其流动资产超过短期债务，提供了一定的财务稳定性。对于那些有兴趣深入了解BridgeBio财务状况和未来前景的人，InvestingPro提供了额外的提示，可在https://cn.investing.com/pro/BBIO获取。
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