马萨诸塞州列克星敦 - 专注于神经遗传医学开发的生物技术公司Voyager Therapeutics, Inc. (NASDAQ:VYGR)今天宣布选择了一种新的基因疗法开发候选药物。这项选择是与Neurocrine Biosciences, Inc.合作完成的,用于治疗一种未披露的神经系统疾病,并触发了向Voyager支付300万美元的里程碑付款。
所选的候选药物利用了Voyager专有的TRACER™衣壳发现平台的一种新型衣壳,能够通过静脉给药穿过血脑屏障。公司预计将在2024年第四季度收到这笔里程碑付款,并可能根据项目进展获得进一步付款。
这是通过与Neurocrine的合作提名的第三个候选药物,此前已提名了用于弗里德赖希共济失调和GBA1帕金森病的候选药物。Voyager的首席执行官Alfred W. Sandrock, Jr.医学博士强调了2023年与Neurocrine Biosciences建立的战略合作协议,该协议包括针对帕金森病和其他GBA1介导疾病等项目的基因疗法产品的研究、开发、制造和商业化。
根据合作条款,Voyager每个未披露的项目最高可获得1.75亿美元的开发里程碑付款,此外还有大量的商业里程碑付款以及美国和国际净销售额的特许权使用费。Neurocrine Biosciences将为每个项目的开发提供资金。
TRACER™衣壳发现平台在识别新型AAV衣壳方面发挥了重要作用,这些衣壳在临床前研究中显示出静脉给药后广泛的中枢神经系统递送和转导潜力。这项技术是Voyager管线的基础,包括针对阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症、帕金森病和其他中枢神经系统疾病的疗法。
这一消息源自新闻稿声明,反映了Voyager在基因疗法研究方面的持续努力及其与Neurocrine Biosciences的合作。公司的管线和技术平台(如TRACER)继续在神经系统疾病治疗的开发中发挥关键作用。
在其他近期新闻中,Voyager Therapeutics从Novartis Pharma AG获得了1500万美元的一次性付款,这是对他们2022年期权和许可协议修订的结果。该修订于2024年9月3日生效,授予Novartis对Voyager的TRACER平台开发的衣壳的额外独家许可,用于开发和商业化产品。此外,Voyager可能获得高达1.3亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款,用于首个达到这些里程碑的产品。
该生物技术公司还报告了2024年第二季度的财务业绩,其中包括对其专注于中枢神经系统(CNS)的管线和腺相关病毒(AAV)衣壳发现平台TRACER的更新。Voyager Therapeutics目前正在健康志愿者中进行VY7523(一种抗tau单克隆抗体)的1a期试验。此外,公司已开始对VY9323进行良好实验室规范(GLP)毒理学研究,这是一种完全自主开发的基因疗法,旨在沉默SOD1基因驱动的肌萎缩侧索硬化症(SOD1-ALS)患者中的SOD1基因。
H.C. Wainwright维持了对Voyager Therapeutics的买入评级,强调了公司不断推进的CNS管线。该公司预计将有可能影响Voyager Therapeutics估值的更新。在财报电话会议上,公司表示,凭借约3.71亿美元的强劲现金状况,预计可以维持运营至2027年,并期待多个临床数据读出。这些是Voyager Therapeutics的最新发展。
InvestingPro洞察
Voyager Therapeutics最近宣布的新基因疗法开发候选药物标志着其与Neurocrine Biosciences合作的又一重要步骤。随着公司的发展,值得考虑其财务健康状况和市场表现,这可以为投资者提供更广泛的背景来理解这一发展。
Voyager Therapeutics的一个关键InvestingPro提示强调,公司持有的现金多于债务。这对利益相关者来说是一个积极的信号,因为它表明了一定程度的财务稳定性和弹性,这对公司继续投资其创新基因疗法管线特别有利。
另一个提示表明,Voyager Therapeutics的交易价格处于较低的收入估值倍数。在竞争激烈的生物技术行业,收入增长是一个关键指标,这可能意味着公司的股票相对于其销售额被低估,为投资者提供了潜在机会。
从InvestingPro数据来看,Voyager Therapeutics的市值为3.4083亿美元,反映了其规模和市场对公司的估值。市盈率为34.66,可能被认为较高,表明投资者对公司未来盈利有很高期望。此外,公司截至2024年第二季度的过去十二个月收入报告为1.4377亿美元,尽管同期收入下降了26.22%。
对于那些寻求更深入分析的人,InvestingPro上还有更多InvestingPro提示,提供了关于Voyager Therapeutics财务和市场地位的进一步洞察。
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