哥本哈根 - Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) 今日公布了其 ApproaCH 试验的积极顶线结果,该试验评估了 TransCon CNP 对软骨发育不全症儿童的疗效。这项关键性研究表明,与安慰剂相比,该研究药物导致年化生长速度 (AGV) 显著增加。
这项三期试验包括 84 名 2-11 岁的儿童,按 2:1 的比例随机接受 TransCon CNP 或安慰剂治疗。第 52 周的主要终点显示,接受 TransCon CNP 治疗的患者 AGV 的最小二乘平均值为 5.89 厘米/年,超过了安慰剂组观察到的 4.41 厘米/年,最小二乘平均差异为 1.49 厘米/年 (p
次要终点,包括 ACH 身高 Z 评分和 CDC 身高 Z 评分的变化,也倾向于支持 TransCon CNP 治疗。该药物总体耐受性良好,仅有少量轻微注射部位反应。
TransCon CNP 是一种每周一次给药的前药,旨在持续释放活性 CNP,可能为软骨发育不全症提供更方便的治疗选择,减少注射频率。该试验的研究员 Ravi Savarirayan 博士对 TransCon CNP 作为潜在的新疗法表示乐观,认为它可以减轻照护者负担并提高患者依从性。
Ascendis 计划在 2025 年第一季度向美国食品和药物管理局提交 TransCon CNP 的新药申请,随后在同年第三季度向欧洲药品管理局提交上市许可申请。
Ascendis 总裁兼首席执行官 Jan Mikkelsen 强调了 TransCon CNP 为软骨发育不全症儿童提供追赶性生长的潜力,并指出公司致力于在骨骼发育不良和生长障碍治疗领域处于领先地位。
公司将于今日举行投资者电话会议,讨论试验结果。本公告基于 Ascendis Pharma 的新闻稿声明。
在其他近期新闻中,Ascendis Pharma 在正在进行的 IL-Believe 一/二期试验中显示出令人鼓舞的迹象,TransCon IL-2 β/γ 在铂耐药卵巢癌患者中表现出临床活性。公司还报告由于调整和更高的销售扣减,SKYTROFA 收入有所下降,但与 Royalty Pharma 达成了价值 1.5 亿美元的新融资协议。Ascendis Pharma 的成人甲状旁腺功能减退症产品 YORVIPATH 获得美国批准。
包括花旗、TD Cowen 和 Oppenheimer 在内的分析师公司维持或上调了对 Ascendis Pharma 的评级。花旗保持买入评级,目标价为 178 美元,而 TD Cowen 维持买入评级,目标价为 157 美元。Oppenheimer 将公司评级从表现持平上调至跑赢大盘。
这些最新进展发生之际,Ascendis Pharma 正期待其软骨发育不全症治疗 TransCon CNP 的 ApproaCH 试验数据。公司的研发成本同比下降 21%,而销售、一般和管理费用因员工成本增加而上升。Ascendis Pharma 季末现金及等价物为 2.59 亿欧元,预计 2024 全年 SKYTROFA 收入为 2.2 亿至 2.4 亿欧元。
InvestingPro 洞察
随着 Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) 宣布 TransCon CNP 的试验结果令人鼓舞,投资者可能正在权衡这对公司财务健康和市场地位的影响。根据 InvestingPro 的数据,分析师已下调了 Ascendis Pharma 在即将到来的期间的盈利预期。这一修正可能表明对公司短期盈利能力持谨慎态度,特别是考虑到 InvestingPro 提示分析师预计公司今年不会盈利。
InvestingPro 数据指标揭示了公司当前的财务状况。Ascendis Pharma 的债务水平适中,这是投资者需要考虑的重要因素,因为它影响财务灵活性和风险。此外,公司的短期债务超过其流动资产,这可能引发对流动性和满足即时财务承诺能力的担忧。尽管面临这些挑战,Ascendis Pharma 在过去十年中表现出高回报,反映了其长期增长潜力。
投资者还应注意,Ascendis Pharma 的收入估值倍数较高,这表明相对于其收入,市场估值处于溢价水平。这可能反映了投资者对公司增长前景的信心,特别是考虑到最近积极的试验结果。然而,重要的是要考虑在缺乏短期盈利的情况下,这种估值是否可持续。
对于那些有兴趣进行更深入分析的人,InvestingPro 提供了关于 Ascendis Pharma 的额外洞察,包括更多指标和提示,可以帮助投资者做出明智的决策。目前,在 InvestingPro 上还有六个关于 Ascendis Pharma 的 InvestingPro 提示可供参考。
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