美国马萨诸塞州剑桥 - 临床阶段生物制药公司Fulcrum Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FULC)今天宣布,由于在一项三期临床试验中未能达到主要和次要终点,该公司将暂停其药物losmapimod的开发。这项名为REACH的试验评估了losmapimod对面肩肱型肌营养不良症(FSHD)患者的疗效,结果显示与安慰剂相比,患者并未出现显著改善。
这项涉及260名患者的试验旨在测量48周治疗后可达工作空间(RWS)、肌肉脂肪浸润(MFI)、肩外展肌力和患者报告结果的基线变化。尽管该药物的安全性和耐受性与先前研究一致,但losmapimod在改善这些指标方面未能达到统计学显著性。
Fulcrum总裁兼首席执行官Alex C. Sapir对试验结果表示失望,同时感谢患者、家属和FSHD社区的支持。该公司计划对本周收到的数据进行全面评估,并打算在即将举行的医学会议上展示研究结果。
截至2024年6月30日,Fulcrum的财务状况仍然稳健,拥有约2.738亿美元的现金、现金等价物和有价证券。公司计划重新分配资源,推进其他项目,包括用于治疗镰状细胞病(SCD)的pociredir和用于治疗Diamond-Blackfan贫血(DBA)的药物,以及其他早期发现项目。
FSHD是一种罕见的进行性疾病,影响骨骼肌,导致肌肉萎缩和功能下降。目前尚无针对FSHD的批准治疗方法,据估计美国约有30,000人患有这种疾病。
Losmapimod是一种选择性p38α/β丝裂原活化蛋白激酶抑制剂,曾获得美国食品和药物管理局(FDA)授予的快速通道资格和孤儿药资格,用于治疗FSHD。虽然此前未曾用于肌营养不良症,但losmapimod在其他适应症的各种临床试验中已在超过3,600名受试者中进行了评估。
这一消息基于Fulcrum Therapeutics的新闻稿声明。
在其他近期新闻中,Fulcrum Therapeutics经历了一系列重大发展。美银证券将该生物技术公司的股票评级从"表现不佳"上调至"中性",并将目标价翻倍至10.00美元。这一修订是在Fulcrum Therapeutics即将迎来其药物候选losmapimod的关键三期临床试验结果之际。RBC Capital也维持了对该公司的"优于大市"评级,基于对losmapimod三期REACH研究结果的预期,将目标价从14.00美元上调至15.00美元。
Fulcrum Therapeutics在运营方面也取得了进展,包括与两家机构股东RA Capital Healthcare Fund, L.P.和一家未具名实体交换普通股以换取预付权证。公司任命Isabel Kalofonos为首席商务官,Heather Faulds为首席监管事务和质量保证官,预计这些角色将为losmapimod的新药申请提交做出贡献。
最后,Fulcrum Therapeutics正在推进losmapimod的三期REACH试验,预计将在2024年10月底前报告顶线数据。该公司正与赛诺菲合作,为losmapimod在美国以外的监管申请和商业化做准备。这些最新进展凸显了Fulcrum Therapeutics致力于推进其临床试验并为losmapimod的商业化做准备的承诺。
InvestingPro洞察
在Fulcrum Therapeutics最近宣布暂停losmapimod药物开发的背景下,该公司的财务和市场表现为投资者提供了更广泛的背景。根据InvestingPro数据,Fulcrum Therapeutics的市值为5.5225亿美元,这是公司规模和投资者估值的重要指标。尽管遭遇挫折,分析师仍上调了对公司即将到来的财报期的盈利预期,表明可能出现反弹或对公司其他项目的信心。
此外,Fulcrum的现金状况似乎稳健,公司持有的现金多于债务,这对于考虑到停止药物开发相关成本的利益相关者来说是令人安心的。这种财务稳定性进一步反映在公司的流动性上,流动资产超过短期债务,表明Fulcrum有充分准备应对当前的挑战。
然而,值得注意的是,分析师预计Fulcrum今年不会盈利,而且股价显示出相当大的波动性。截至2024年第二季度,公司在过去十二个月的收入增长率令人印象深刻,达到2582.55%,但这尚未转化为盈利,同期的营业利润率为-40.15%。
对于寻求更深入分析的投资者,Fulcrum Therapeutics还有其他InvestingPro提示可用,这些提示可以为公司前景提供进一步指导。这些提示可以通过专门的InvestingPro平台访问,该平台提供全面的工具和洞察,用于做出明智的投资决策。
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