RBC Capital Markets重申了对Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE)的"跑赢大市"评级，维持目标价77.00美元。
该公司对Ultragenyx的成骨不全症(OI)药物持乐观态度，预计第三期临床试验数据即将发布。尽管RBC Capital承认试验存在风险，如第二期试验样本量小、第三期患者病情更重以及安慰剂反应建模困难等，但仍对该药物的潜在成功持乐观态度。
RBC Capital的分析师强调了该药物经历的历程，包括最初由诺华发现，随后授权给Mereo BioPharma，现在由Ultragenyx开发。该公司的信心源于三家不同公司进行的三项独立试验所显示的令人信服的数据，这些数据展示了一致的药效动力学效果和有希望的骨折数据。此外，文献表明，即使在小规模试验中，在OI治疗中实现骨折减少的积极结果是可行的。
RBC Capital还将该药物的作用机制(MOA)与骨质疏松症治疗进行了类比，后者同样是一种导致骨骼脆弱的疾病。这种作用机制已经基于一项大规模试验的数据获得了骨质疏松症治疗的批准，该试验证明了与双膦酸盐相比，这种机制可以减少骨折。
第三期试验数据发布的具体时间尚不确定，由于存在众多可能影响分析的未知因素，RBC Capital避免进行统计建模。然而，该公司预计即使结果不是压倒性的积极，监管机构也可能会保持一定的灵活性。
RBC Capital对Ultragenyx的展望得到了公司基础业务的支撑，认为这保护了下行风险，估计价值为每股35美元。此外，OI药物被视为具有显著的上行潜力，成功的风险调整概率为32%。该公司还指出Ultragenyx在Angelman综合征和基因治疗领域有额外的机会，这些因素共同促使RBC Capital将其选为2025年的首选股票。
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