周五，Needham维持了Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS)的买入评级和60.00美元的目标价，此前FDA批准了TRYNGOLZA用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。
这项批准与预期的2024年12月19日PDUFA日期一致，符合行业预期，没有出现任何意外条件。TRYNGOLZA（也称为olezarsen）的获批标签反映了BALANCE第三期研究的结果，该研究显示80毫克的药物在六个月时将甘油三酯降低了30.0%，经安慰剂调整后降低了42.5%。
Ionis Pharmaceuticals将TRYNGOLZA的年度批发采购成本（WAC）定为595,000美元，这一数字与罕见病药物定价预期一致。尽管如此，Needham的分析师预计，如果该药物也获得更广泛的严重高甘油三酯血症（SHTG）适应症批准，可能会出现价格下调。SHTG适应症的第三期试验结果预计将在2025年下半年公布。
2025年TRYNGOLZA的收入预测为2700万美元，略低于当前2800万美元的共识估计。这一预测考虑了当前的定价策略和该药物作为FCS首创治疗方案的地位。未来获得SHTG适应症批准的预期可能会显著影响该药物的定价和市场影响。
FDA对TRYNGOLZA的批准标志着Ionis Pharmaceuticals的一个重要里程碑，为患有FCS这种罕见且常常令人衰弱的疾病的患者带来了新的治疗选择。该药物在BALANCE第三期研究中的表现支持了FDA的决定，提供了其在降低甘油三酯方面有效性的临床证据。
Needham重申买入评级表明对Ionis Pharmaceuticals市场地位和TRYNGOLZA潜力的信心。随着定价策略的确定和批准过程的推进，Ionis已准备好凭借这种新批准的疗法进入罕见病市场。
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