周一，Guggenheim在Larimar Therapeutics (NASDAQ:LRMR)公布令人鼓舞的临床试验数据后，重申了买入评级和26.00美元的目标价。根据InvestingPro数据，该股目前交易价格为4.56美元，远低于分析师12.36美元至36.00美元的一致目标区间，表明公司目前被低估。Larimar Therapeutics展示了其正在进行的弗里德赖希共济失调（FA）开放标签扩展（OLE）研究的积极结果。
研究表明，每日服用25毫克nomlabofusp（一种重组frataxin（FXN））显著增加了组织FXN水平，超过了关键意见领袖此前认为足以驱动临床疗效的10-20%增幅。
尽管治疗时间短，疾病严重程度高，且患者群体小（14名参与者，8名观察到疗效），但治疗仍显示出早期改善趋势。根据InvestingPro分析，Larimar保持强劲的财务状况，现金多于债务，流动比率健康，为13.1，为持续临床开发提供了资金支持。
订阅InvestingPro，获取8个更多独家ProTips和全面的财务指标。这些改善体现在多个临床结果中，包括修订版弗里德赖希共济失调评分量表（mFARS）、FARS日常生活活动（FARS-ADL）、修订版疲劳影响量表的降低，以及在第90天相比基线时9孔插板测试表现的改善。
治疗总体上安全且耐受性良好，尽管报告了两起严重不良事件（SAE）——一起过敏反应和一起癫痫发作。然而，这些并未导致任何方案变更。
目前，Larimar正在6名患者中测试50毫克剂量，并计划将所有现有参与者提升至这一更高剂量。新参与者也将从50毫克开始。预计这一调整将产生更强的疗效反应，50毫克队列的数据预计将在2025年年中公布。
管理层正在积极与FDA讨论支持潜在加速批准所需的数据，使用FXN作为替代终点，目标是在2025年下半年提交生物制品许可申请（BLA）。此外，公司已将其现金储备指引延长至2026年第二季度，之前的估计是延续到2026年。
Guggenheim的分析表明，考虑到公司更新强调的有利益处/风险概况，今天观察到的股价显著疲软是不合理的。虽然承认安全性担忧可能会继续压制股价，直到更大患者群体的长期数据可用，但Guggenheim认为，在2025年年中更新之前，目前2.91亿美元的市场估值提供了一个具有吸引力的风险回报比。过去六个月，该股下跌了34%，但根据InvestingPro的全面分析，仍保持"良好"的整体财务健康评分。
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在其他近期新闻中，Larimar Therapeutics报告了其临床研究中既有希望又令人担忧的进展。
这家生物技术公司披露，两名患者经历了与其实验性疗法nomlabofusp相关的严重不良事件，导致他们退出研究。尽管如此，Larimar Therapeutics强调，剩余参与者对该疗法的耐受性总体良好。
同时，Larimar宣布了一项关于nomlabofusp（一种潜在的弗里德赖希共济失调治疗方法）研究的初步积极数据。正在进行的研究显示，每日注射该治疗方法总体耐受性良好，并显示出组织frataxin水平的平均变化。
在财务方面，公司报告拥有2.037亿美元的现金和投资，处于强劲地位。Larimar致力于在2025年下半年向美国监管机构提交潜在加速批准申请的计划。
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