周二，Piper Sandler维持对Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT)股票的增持评级，目标价保持在$200.00。该公司的立场是在竞争对手RGNX披露其用于杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法RGX-202的最新进展之后做出的，该疗法正在进入关键性试验阶段。
更新内容包括研究第1/2阶段首五名患者的初步功能数据，显示功能改善和良好的安全性，未报告严重不良事件(SAE)。
RGNX研究的结果被视为有希望的，特别是第二剂量水平，预计将成为试验的关键剂量。Two名年龄较大的患者（8岁和12岁）表现出令人鼓舞的结果。
尽管样本量小，但考虑到包括Sarepta Therapeutics自身DMD治疗Elevidys在内的竞争格局，这些进展值得注意。
RGNX正在积极招募年龄小至1岁的可行走患者参与AFFINITY DUCHENNE研究的关键阶段，目标是招募共30名参与者。该阶段的第一名患者已经接受给药，标志着研究进展的重要一步。该公司计划在2026年前提交生物制品许可申请(BLA)以获得加速批准。
批准决定将基于研究12周时表现出至少10%微型肌营养蛋白表达的参与者比例。
鉴于RGNX最近的进展，Piper Sandler对Sarepta Therapeutics的评级和目标价保持不变。该公司的分析表明，虽然RGNX基因疗法研究的初步数据还很早期，且来自小群体患者，但它为Sarepta的DMD治疗产品提供了竞争背景。RGNX预计的BLA提交时间表也为针对DMD的疗法未来里程碑提供了一瞥。
在其他近期新闻中，Sarepta Therapeutics公布了2024年第三季度的财务业绩。作为精准基因医学领域的主要参与者，该公司通过其网站的新闻稿和向美国证券交易委员会(SEC)提交的正式10-Q文件发布了盈利详情。
盈利电话会议由投资者关系和企业传播副总监Mary Jenkins主持，包括首席执行官Doug Ingram和其他公司高管的见解。正式讲话后进行了问答环节。
尽管缺乏关于公司未来展望的具体细节，但此次电话会议展示了Sarepta Therapeutics在与投资者沟通时保持透明度的承诺。这些是Sarepta Therapeutics最近的发展动态。
InvestingPro洞察
随着Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT)在杜氏肌营养不良症治疗的竞争格局中导航，InvestingPro数据为公司的财务健康和市场地位提供了额外的背景。尽管最近面临竞争压力，Sarepta的收入增长仍然强劲，截至2024年第三季度的过去十二个月增长了48.45%，达到$1.64 billion。这一增长轨迹与公司在DMD治疗领域的强劲市场地位相一致。
InvestingPro提示强调，预计Sarepta的净收入今年将增长，这对考虑公司长期前景的投资者来说可能是一个积极信号。此外，相对于其近期盈利增长，该股票目前的市盈率较低，这表明尽管最近市场面临挑战，但可能被低估。
值得注意的是，Sarepta的股票在过去一周遭受了重大打击，一周价格总回报率为-8.44%。这一下跌可能部分归因于文章中讨论的来自RGNX的竞争性更新。然而，这一下跌可能为投资者提供机会，因为相对强弱指标(RSI)表明该股票可能处于超卖区域。
对于那些寻求更全面分析的人来说，InvestingPro为Sarepta Therapeutics提供了13个额外的提示，提供了对公司财务状况和市场动态的更深入了解。
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