Roche周一公布了EMBARK试验的积极结果，显示其基因疗法Elevidys对杜氏肌营养不良症（DMD）患者在两年期间内具有持续的益处。
这项三期研究表明，与未接受治疗的对照组相比，患者在站立、行走和跑步等运动功能方面有显著改善。
该试验评估了Elevidys（也称为delandistrogene moxeparvovec）在可行走的DMD患者中的效果。研究结果突出显示，在三个关键功能性结果方面有统计学意义和临床意义的改善：北极星步行评估（NSAA）、起立时间（TTR）和10米步行/跑步测试（10MWR）。
值得注意的是，这些益处不仅持续存在，而且从治疗后第一年到第二年还有所增加。
Roche还报告称，未发现新的安全性问题，进一步证实了迄今为止观察到的Elevidys一贯且可控的安全性特征。
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