周二，Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:ARWR)股价飙升32%，此前该公司宣布与Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT)达成全面的许可和合作协议。这笔交易预计将于2025年初完成，Arrowhead将立即获得8.25亿美元，其中包括5亿美元的预付款和3.25亿美元的股权投资（溢价35%）。此外，Arrowhead在未来五年内将获得2.5亿美元，并有机会在未来获得高达100亿美元的里程碑付款，以及产品销售的特许权使用费。
这项合作授予Sarepta使用Arrowhead的靶向RNAi分子（TRiM™）平台的权利，以开发治疗影响肌肉、中枢神经系统和肺部的罕见遗传疾病的药物。Sarepta还将有权选择最多六个新靶点，供Arrowhead进行临床前开发研究。
Arrowhead总裁兼首席执行官Christopher Anzalone博士强调了这笔交易的重要性，称其提供了"变革性的资金"和潜在的大量非稀释性资金。预计该协议将使Arrowhead的现金储备延长至2028年，支持其调查性药物plozasiran的上市和管线项目的推进。
作为协议的一部分，Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram将加入Arrowhead的董事会，带来他在推进调查性药物和商业化药物上市方面的丰富经验。
Arrowhead有望在未来12个月内获得额外3亿美元的近期临床试验入组相关付款。该公司还有资格获得每个项目1.1亿至4.1亿美元的开发里程碑付款，以及每个项目5亿至7亿美元的销售里程碑付款。Arrowhead还将获得商业销售的分级特许权使用费。
该协议下的当前临床项目包括用于治疗1型肩胛肱肌营养不良症的ARO-DUX4、用于治疗1型肌强直性营养不良症的ARO-DM1、用于治疗特发性肺纤维化的ARO-MMP7以及用于治疗脊髓小脑共济失调2型的ARO-ATXN2。预计临床前项目ARO-HTT、ARO-ATXN1和ARO-ATXN3将在未来几年内准备好进行临床试验申请。
Arrowhead将在2024年11月26日（周二）美国东部时间下午4:30的财年末业绩电话会议上讨论该协议的详细情况。交易的完成取决于监管批准和惯例成交条件。
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