智通财经APP获悉，Neurogene(NGNE.US)在周一盘后一度暴跌56%，截至发稿，该股大跌35%，报46.14美元。消息面上，该公司公布了针对儿科患者进行NGN-401(一种治疗Rett综合征的基因疗法)的中期1/2期数据。该公司正在对候选人进行低剂量和高剂量的测试，其公布了四名儿科患者服用低剂量疫苗的疗效数据，并显示出积极的前景。然而，据报道，两名接受高剂量治疗的患者中有一名出现了与治疗相关的严重不良事件，这与已知的AAV基因治疗风险一致。
低剂量队列的前四名参与者在临床总体印象改善量表(CGI-I)上获得了2分，与基线相比的变化表明有很大的改善。此外，这四名患者在Rett综合征行为问卷中的得分也有所改善，较基线提高了28%-52%。
Neurogene还表示，他们已经启动了一项青少年/成人队列研究，以观察NGN-401是否能治疗更广泛的人群。该队列预计将招募三名年龄在16岁及以上的高剂量参与者。
该公司补充称未推进NGN-101 CLN5巴顿病基因治疗资产，该项目也处于1/2期临床试验阶段。这是公司唯一的其他临床资产。
Taysha Gene Therapies(TSHA.US)正在开发一种与之竞争的Rett综合征基因疗法TSHA-102，该公司股价在盘后交易中一度上涨了约35%，截止发稿，上涨了12.27%。