智通财经APP获悉，此前，美国食品和药品管理局(FDA)宣布，正式批准渤健公司(BIIB.US)旗下用于治疗早期阿尔茨海默病(AD)的新药Aduhelm上市。该药物吸引了众多关注，又面临着哪些道路或障碍?
需求巨大
据了解，Aduhelm在两项设计相同的3期临床试验中获得了截然相反的试验结果，飘忽不定的试验结果令市场对该药物的前景充满怀疑。然而，有迹象表明，由于该药物是在没有任何明确疗效证明的情况下获批的，尽管许多医生可能并不愿意开这种药，但病人对该药物的需求将会很高。根据阿尔茨海默症协会的估计，超过600万美国人患有阿茨海默症，估计到2050年，患者将增至近1300万;另据世界卫生组织估计，目前全球约有3500万至5000万阿尔茨海默病患者，并且每年预计将有1000万新增患者。而该药物预计将为公司带来数10亿美元收入。
费用高企
Aduhelm是FDA批准的第一种基于减少大脑淀粉样蛋白斑块以延缓阿尔茨海默病临床衰退的药物。为了开Aduhelm的处方，医生几乎肯定会要求潜在患者接受大脑成像扫描或脊髓穿刺，以确定是否存在淀粉样蛋白斑块。然而这些费用可能会由患者自己承担，因为并不是所有保险公司都会覆盖它们。
虽然医疗保险会支付大部分费用，但Aduhelm每年56000美元的费用还是大幅高出了一些华尔街分析师预期的10000至25000美元的价格。Stifel分析师Jeff Preis在一份报告中表示：“我们担心56,000美元一年的治疗费用是否会进一步刺激监管机构对药物定价的审查。”俄勒冈州民主党参议员Ron Wyden也称该药物价格“不合理”。
疗效仍待验证
由于Aduhelm是在加速审批程序下获批的，按照FDA的要求，该药物上市后仍需开展4期临床研究以验证其疗效。而如果药物不能按预期发挥作用，还可能面临退市风险。然而，考虑到它有9年的时间用于提交数据，这并不会被视为该药物面临的障碍之一。
潜在竞争对手
更大的担忧在于潜在的竞争对手。礼来(LLY.US)的donanemab正处于第三阶段，其工作原理与Aduhelm相同，即清除淀粉样蛋白斑块。然而，据媒体报道，该公司首席科学官Dan Skovronsky曾在4月底表示，并不打算通过其2期数据寻求加速批准。罗氏也有自己的候选药物ganterenumab，该药物也适用于清除淀粉样蛋白斑块。瑞银分析师Colin Bristow预计，到2024年，这两种药物中的一种或两种都将对Aduhelm产生竞争。
还有其他公司也在开发不同作用机制的阿尔茨海默病药物。Cassava Sciences(SAVA.US)计划在今年下半年开始simufilam的3期临床试验;Anavex Life Sciences(AVXL.US)有处于2b/3阶段的ANAVEX2-73药物;AC免疫公司(ACIU.US)在1b/2a期试验中获得了阿尔茨海默病候选疫苗ACI-35.030。