马里兰州银泉市和北卡罗来纳州研究三角园区 - United Therapeutics Corporation (NASDAQ: UTHR)已获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准，可以开始其基因编辑异种移植肾脏UKidney的开创性临床试验，这标志着终末期肾病(ESRD)患者潜在治疗选择的一个里程碑。该试验预计将于2025年年中左右开始，最初计划招募6名参与者，可能扩大到50名，以支持未来的生物制品许可申请。该公司以强劲的财务实力迎接这一里程碑，保持了88.94%的高毛利率，并在过去12个月内实现了25.04%的强劲收入增长。
这项开创性的试验将关注两组ESRD患者：那些在医学上不适合常规肾脏移植的患者，以及那些在移植等待名单上但在五年内获得已故捐献者肾脏可能性较低的患者。该研究将在多个中心进行，并将采用开放标签设计来评估UKidney的安全性和有效性。
UKidney源自一种经过10个特定基因编辑的源猪，以增强与人类受体的兼容性和接受度。研究的有效性终点将包括参与者和UKidney的存活率，以及移植后24周肾小球滤过率和生活质量的变化。安全性将通过不良事件的发生率进行评估，包括人畜共患和机会性感染。
初始队列的参与者将在移植后接受12周的监测，之后独立数据监测委员会将审查数据，决定是否继续进行后续队列。试验设计允许无缝过渡不同阶段，可能加快FDA批准的进程。
符合条件的参与者年龄将在55至70岁之间，诊断为ESRD，并接受血液透析至少6个月。他们将根据与UKidney的免疫学兼容性进行选择，且不需要多器官移植或没有可能影响异种移植成功的严重合并症。
美国肾脏基金会报告称，美国有超过557,000名患者接受透析治疗，每年只有一小部分人接受肾脏移植。United Therapeutics的临床试验代表着解决器官短缺危机和改善ESRD患者生存和生活质量的重大进展。该公司的市盈率为14.47，现金流强劲，似乎有充足的资金支持这项创新研究。欲深入了解United Therapeutics的财务健康状况和增长潜力，包括11个额外的专业提示和全面分析，请访问InvestingPro。
这些信息基于United Therapeutics Corporation的新闻稿声明。
在其他近期新闻中，各种生物技术公司报告了重大进展。TD Cowen的分析师Joseph Thome概述了2025年预期的十个催化剂，可能影响该行业的股票走势。ANAB预计将发布Rosnilimab治疗类风湿性关节炎的II期数据，而UTHR正将其Tyvaso治疗的成功扩展到III期特发性肺纤维化项目。QURE正在为AMT-130在亨廷顿病中的加速批准申请做准备，ALKS正准备发布其促黑素浓缩激素候选药物'2680的II期数据集。
United Therapeutics Corporation宣布成功移植了一个基因编辑的猪肾脏，这标志着其首次将此类器官移植到活体人身上。这一进展为异种移植作为解决器官短缺的可行解决方案提供了更多证据。该公司正在准备UKidney的研究性新药申请，计划在2025年启动临床研究，但需等待FDA的批准。
Mizuho Securities、RBC Capital Markets、Stifel和Raymond James对美国食品和药物管理局同意uniQure BV的基因疗法产品AMT-130的加速批准程序做出了积极回应。高盛维持对uniQure的中性评级，而H.C. Wainwright和Stifel则维持对该公司的积极评级。这些进展反映了基因疗法的进步，特别是AMT-130用于亨廷顿病和AMT-162用于肌萎缩侧索硬化症的治疗。
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