伦敦和纽约 - 临床阶段基因医疗公司MeiraGTx Holdings plc (NASDAQ:MGTX)今日宣布,其基因疗法候选药物AAV2-hAQP1获得美国食品和药物管理局(FDA)授予再生医学先进疗法(RMAT)资格,用于治疗2/3级放射性诱导口干症(RIX)。RIX是头颈部癌症患者接受放射治疗后的一种严重副作用。根据InvestingPro数据,该公司市值约4.8亿美元,过去12个月收入为1393万美元,同时保持2.34的健康流动比率。
RMAT资格是一个重要的监管里程碑,反映了初步临床证据表明AAV2-hAQP1有潜力成为RIX的一次性治疗方案。RIX目前尚无治疗选择,影响着美国超过17万名接受过头颈部癌症放射治疗的患者,每年还有1.5万名新诊断患者。这一进展促进了MGTX的盘坚表现,过去六个月股价上涨28.7%。
AAV2-hAQP1的临床前景得到了第一阶段AQUAx临床试验数据的支持,该数据于2024年4月在美国口腔医学学会年会上公布。试验显示患者自报症状显著改善,唾液分泌增加,且无严重不良事件或剂量限制性毒性。
RMAT资格是21世纪治愈法案的一部分,旨在加速有前景的再生医学疗法的开发和审查过程。它包括类似快速通道和突破性疗法资格的优势,如增加与FDA的互动、滚动审查,以及生物制品许可申请(BLA)可能获得优先审查。
MeiraGTx正在进行的第二阶段AQUAx2研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验,目前正在美国、加拿大和英国招募参与者,该研究符合FDA要求,可能支持未来的BLA申请。
公司拥有内部生产设施,旨在利用RMAT资格加速AAV2-hAQP1的开发路径。这包括频繁的监管互动以及关于产品开发计划、临床试验和生产策略的全面讨论。虽然InvestingPro分析显示公司目前处于亏损状态,但它保持适度的债务水平和强劲的流动资产。投资者可以通过InvestingPro获取详细的Pro研究报告,深入了解MGTX的财务状况和增长前景,包括8个额外的ProTips和全面的估值指标。
本文信息基于新闻稿声明。
在其他近期新闻中,MeiraGTx Holdings报告了其最新临床试验MGT-GAD-025的令人鼓舞的结果,该试验专注于治疗帕金森病。研究显示,特发性帕金森病患者在关键疗效终点上有显著改善。公司计划与美国、欧洲和日本的监管机构接触,以启动第三阶段研究。
金融分析师也对MeiraGTx的前景进行了评估。Piper Sandler维持对公司股票的增持评级,指出潜在的近期催化剂和预期从与强生公司合作中获得2.85亿美元的里程碑付款。RBC Capital将MeiraGTx的目标价调整为9.00美元,同时维持优于大市评级。
MeiraGTx还宣布以每股4美元的价格公开发行1250万普通股,旨在为一般公司用途筹集5000万美元,包括研发费用和临床试验成本。Chardan Capital Markets以买入评级开始对MeiraGTx的报道,表达了对公司基因疗法管线的信心。这些是突显MeiraGTx持续财务和研究活动的近期发展。
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