纽约 - 生物制药公司Axsome Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AXSM)报告了其用于治疗伴有猝倒发作的嗜睡症的药物候选AXS-12的ENCORE III期试验取得积极结果。与安慰剂相比,该试验显示猝倒发作频率显著降低,认知功能和整体嗜睡症症状得到改善。
ENCORE试验包括一个为期6个月的AXS-12开放标签治疗期,随后是为期3周的双盲、安慰剂对照随机撤药期。研究共招募68名患者,其中42名被随机分配继续使用AXS-12或改用安慰剂。试验达到主要终点,继续使用AXS-12的患者比使用安慰剂的患者猝倒发作次数更少。
值得注意的是,72%的患者在治疗一个月后猝倒发作改善至少50%,这一比例在六个月后上升到82%。此外,大多数患者报告白天过度嗜睡和认知功能得到改善,并观察到良好的长期安全性和耐受性。
Michael Thorpy博士表示,这些发现支持AXS-12成为嗜睡症的一种潜在重要新治疗选择,因为目前缺乏针对该病症多种症状的充分治疗方案。Axsome的首席执行官Herriot Tabuteau博士表示,公司计划推进AXS-12的新药申请(NDA)提交,并将要求与FDA进行NDA前会议。
AXS-12已获得治疗嗜睡症的孤儿药资格认定,这可能在FDA批准后提供7年的美国市场独占权。该药物受专利保护至少到2039年。
公司强调,AXS-12的长期给药安全性与先前完成的试验一致,最常见的不良事件是恶心和心动过速。在开放标签期间,因不良事件而停药的比率为17.6%。
ENCORE研究的结果基于Axsome Therapeutics的新闻稿声明,为AXS-12作为嗜睡症患者潜在治疗选择提供了良好前景。
在其他近期新闻中,Axsome Therapeutics报告2024年第三季度收入创纪录,首次突破1亿美元,同比增长81%。收入主要来自产品销售,超出分析师预期,H.C. Wainwright重申买入评级,目标股价为180.00美元。公司的重度抑郁症治疗药物Auvelity和白天过度嗜睡药物Sunosi对总销售额贡献显著。
RBC Capital Markets也维持Axsome股票的跑赢大盘评级,目标价上调至132美元,反映了公司近期财务表现和未来里程碑。尽管取得这些增长,Axsome报告净亏损6460万美元,但仍保持3.273亿美元的强劲现金储备。
最新进展包括Axsome计划扩大Auvelity的销售团队,并为潜在的偏头痛治疗药物AXS-07上市做准备。然而,用于治疗注意力缺陷多动障碍(ADHD)的solriamfetol的FOCUS研究已推迟至2025年第一季度。这些最新进展凸显了Axsome通过其强大的后期管线和扩大销售团队及市场准入的战略计划来推动增长的承诺。
InvestingPro 洞察
Axsome Therapeutics在嗜睡症治疗AXS-12的积极试验结果与公司强劲的财务表现和市场地位相一致。根据InvestingPro数据,Axsome展现了令人印象深刻的收入增长,截至2023年第三季度的过去十二个月增长51.47%,2023年第三季度季度收入增长更是高达81.27%。这一增长轨迹支持公司成功商业化AXS-12的潜力。
公司在截至2023年第三季度的过去十二个月内91.09%的毛利率尤为引人注目。一条InvestingPro提示强调了Axsome的"令人印象深刻的毛利率",这可能为支持药物开发和潜在市场推出提供必要的财务灵活性。
尽管有这些积极指标,值得注意的是Axsome尚未盈利,同期营业利润率为-72.65%。然而,公司过去一年55.88%的股价回报率表明投资者对Axsome的产品管线和增长潜力充满信心。
对于寻求更全面分析的投资者,InvestingPro提供了Axsome Therapeutics的12条额外提示,深入洞察公司的财务健康状况和市场地位。
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