SAN DIEGO - 专注于细胞和外泌体疗法治疗罕见疾病的生物技术公司Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR)宣布计划向美国食品和药物管理局(FDA)提交其主要产品候选药物deramiocel的生物制品许可申请(BLA)，用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者的心肌病。该公司预计将于2024年10月开始滚动提交流程，并在年底前完成。
这一决定是在最近与FDA讨论后做出的，并得到了HOPE-2二期试验和HOPE-2开放标签扩展试验的心脏数据支持，以及来自Vanderbilt University Medical Center和Cincinnati Children's Hospital Medical Center的自然病史数据支持。Deramiocel已获得FDA孤儿药认定和再生医学先进疗法认定，这可能会加快其监管审查过程。
Capricor的首席执行官Linda Marbán博士强调了向FDA提交的强有力的心脏数据，以及目前缺乏针对DMD心肌病的批准疗法，而DMD心肌病是杜氏肌营养不良症患者的主要死因。她对患者、他们的家人以及FDA为推进这种罕见疾病的治疗所做的努力表示感谢。
Deramiocel（也称为CAP-1002）由同种异体心肌球衍生细胞组成，在临床前和临床研究中显示出对肌营养不良症和心力衰竭的免疫调节、抗纤维化和再生作用。在各种试验中，已有超过200名人类受试者接受了CDC治疗，有超过100篇同行评议的科学出版物支持其使用。
DMD是一种遗传性疾病，导致进行性肌肉无力和慢性炎症，患者的中位死亡年龄约为30岁。据估计，在美国每3,500名男性出生中就有一例，患者人数约为15,000-20,000人。
Capricor已建立内部GMP制造能力，以支持预期的BLA提交和deramiocel的潜在商业化。此外，该公司正在计划一项上市后研究，以扩大标签范围，治疗DMD骨骼肌肌病，将HOPE-3三期临床试验的A组和B组合并，而不像之前预期的那样解盲A组。
公司的最新进展在今天美国东部时间上午8:30举行的网络直播中进行了讨论。本文基于Capricor Therapeutics的新闻稿。
在其他近期新闻中，Capricor Therapeutics在生物制药板块取得了重大进展。该公司最近报告2024年第二季度净亏损约1100万美元，同时产生约400万美元的收入。尽管如此，Capricor仍保持2950万美元的强劲现金状况。该公司的主要重点是开发deramiocel，这是一种潜在的杜氏肌营养不良症治疗方法。Capricor已与Nippon Shinyaku达成重要的财务协议，总额高达3500万美元，其中包括1500万美元的股权投资和2000万美元的预付款。预计这笔资金将支持deramiocel的开发和全球分销。
该公司还在为deramiocel的潜在商业发布做准备，并正在就欧洲分销进行高级合作伙伴讨论。此外，Capricor Therapeutics保持了H.C. Wainwright的买入评级，并且Oppenheimer将其目标价上调至15美元。该公司的积极立场是在Capricor预期的deramiocel监管更新之前做出的。预计这项与Nippon Shinyaku的扩展合作关系将在2024年第四季度最终确定，并被视为未来全球拓展的垫脚石。
这些最新进展突显了Capricor在生物制药板块的持续进展以及其产品候选药物deramiocel的潜在影响。Capricor与Nippon Shinyaku扩大的合作关系现已涵盖美国、欧盟和日本，这进一步增强了人们的乐观情绪。
InvestingPro洞察
随着Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR)推进deramiocel的生物制品许可申请计划，投资者正密切关注公司的财务状况和股票表现。根据InvestingPro数据，Capricor的市值约为2.1096亿美元。尽管该公司在截至2024年第二季度的过去十二个月内收入增长了187.15%，但同期毛利率为-37.73%，营业利润率为-110.5%，面临挑战。这表明相对于收入而言，成本相当高，可能会影响公司的长期财务可持续性。
InvestingPro提示表明，虽然Capricor持有的现金多于债务，这是流动性的积极信号，但公司正在快速消耗现金。随着公司为其主要产品的潜在商业化做准备，这种快速的现金消耗可能会引起投资者的担忧。此外，Capricor的股票经历了显著的波动，市净率为18.34，表明股票可能相对于其账面价值溢价交易。这一点得到进一步支持，因为分析师预计公司今年将不会盈利，净收入预计会下降。
对于那些对公司股票表现感兴趣的人来说，Capricor在过去一周、一个月和三个月内的总回报率分别为17.52%、30.92%和24.63%，表现强劲。然而，过去六个月的股票表现显示下降了6.43%，反映了股票的波动性。这些洞察对于考虑Capricor股票的投资者来说尤为相关，因为公司正在寻求FDA批准deramiocel的关键阶段。
要深入了解Capricor Therapeutics的财务和股票分析，投资者可以访问https://cn.investing.com/pro/CAPR获取额外的InvestingPro提示，目前列出了15条提示，以帮助指导投资决策。
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