2023年7月11日，高盛开始对NASDAQ:RNA上市的Avidity Biosciences进行覆盖，给予买入评级，目标价为59.00美元。
该投资公司对这家生物科技公司的乐观态度源于其主要候选药物del-brax和del-desiran的潜力。这两种药物分别用于治疗肩胛肱肌营养不良症(FSHD)和肌强直性营养不良症1型(DM1)。
高盛的分析师强调了这些药物所代表的巨大商业机会，预计del-brax的峰值销售额为27亿美元，del-desiran为40亿美元。
del-brax的成功概率估计为60%，而del-desiran的成功概率略高，为75%。Avidity的抗体寡核苷酸结合物平台的可扩展性也contributes to了这一积极前景。
迄今为止，FSHD、DM1和杜氏肌营养不良症(DMD)的临床数据显示了promising的结果，在各种早期临床试验中展示了一致的益处。这些发现被认为显著降低了该公司平台技术及其候选药物开发的相关风险。
在未来12个月内，该投资公司预计将有更多来自正在进行的临床试验的数据，特别是来自FSHD中del-brax 4 mg/kg剂量组的数据。该药物进入注册研究的进展预计将进一步确认其临床益处。
此外，预计还将明确Avidity Biosciences在DMD方面的战略优先事项和临床开发计划，这可能会扩大公司的市场机会。
最后，高盛预计Avidity Biosciences将在其平台内引入一个新的治疗领域，专注于罕见精准心脏病学，预计将在2024年第四季度披露适应症选择。
在其他近期新闻中，Avidity Biosciences宣布计划进行2.5亿美元的普通股公开发行，并可能额外发行3750万美元的股票。
该公司计划将所得款项用于支持其临床项目并推进研发。Leerink Partners和TD Cowen将担任此次发行的联合账簿管理人。
在其他发展方面，Avidity Biosciences报告了delpacibart zotadirsen（一种潜在的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗药物）的1/2期临床试验的积极初步结果。试验显示肌营养蛋白产量和exon 44跳跃显著增加，同时肌酸激酶水平大幅降低。
金融分析师对该公司的发展表现出兴趣，BofA Securities将其目标价从40.00美元上调至45.00美元，同时维持对Avidity股票的买入评级，Wells Fargo重申其增持评级。
最后，美国食品和药物管理局授予Avidity的主要研究药物delpacibart etedesiran突破性疗法认定，用于治疗肌强直性营养不良症1型。
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