PASADENA, Calif. - Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR)今日宣布，公司已申请监管批准，以开始ARO-INHBE的1/2a期临床试验。ARO-INHBE是一种RNA干扰(RNAi)疗法，旨在治疗肥胖。这种实验性治疗旨在减少体重和脂肪量，同时保持瘦肉肌肉量，这可能比现有的肥胖治疗方法具有优势。
ARO-INHBE靶向INHBE基因及其产物Activin E，后者在能量平衡和脂肪组织中的脂肪储存中发挥作用。临床前研究表明，抑制这一通路可以导致体重和脂肪量的减少。Arrowhead公司发现和转化医学首席James Hamilton医生基于有希望的临床前数据和即将开展的临床研究，对该疗法的潜力表示乐观。
试验申请已提交给新西兰审查。如果获得批准，这项名为AROINHBE-1001的研究将涉及多达78名肥胖成年志愿者，以评估ARO-INHBE的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究将分两部分进行：第一部分评估ARO-INHBE单一疗法，第二部分将ARO-INHBE与tirzepatide（一种获批用于2型糖尿病和体重管理的药物）结合使用。
Arrowhead还计划在2024年底前申请监管许可，以启动第二个肥胖候选药物ARO-ALK7的临床试验。ARO-INHBE和ARO-ALK7都是Arrowhead基于RNAi的治疗产品组合的一部分，旨在沉默导致难治性疾病的基因。
Arrowhead Pharmaceuticals以开发基于RNAi的治疗方法而闻名，这些方法通过触发基因沉默来减少特定蛋白质的产生。该公司的方法利用了生物细胞中存在的天然RNA干扰机制。
这则新闻基于新闻稿声明，声明中的前瞻性陈述受各种因素和不确定性的影响，包括监管决策和正在进行的COVID-19疫情的影响。Arrowhead的实际结果可能与前瞻性陈述中概述的预期结果不同。
在其他近期新闻中，Arrowhead Pharmaceuticals在临床试验方面取得了重大进展。该公司的药物plozasiran已获FDA授予突破性疗法认定，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS），这是一种罕见的遗传性疾病。临床试验显示，plozasiran可将FCS患者的甘油三酯从基线水平降低80%，并将急性胰腺炎的风险降低83%。
Arrowhead计划在2024年底前向FDA提交新药申请，并正在推进两种RNA干扰候选药物ARO-INHBE和ARO-ALK7进入临床前开发的最后阶段，用于治疗肥胖和代谢性疾病。
公司报告2024财年第三季度净亏损1.708亿美元，现金和投资总额为4.367亿美元。为支持其管线开发，Arrowhead从Sixth Street获得了4亿美元的贷款。
在分析师评级方面，Arrowhead获得了TD Cowen和H.C. Wainwright分析师的买入评级重申。Citi和Piper Sandler也分别维持了对Arrowhead的中性和增持评级。这些最新进展反映了Arrowhead为改善患者预后所做的持续努力。
InvestingPro洞察
随着Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ: ARWR)在其创新的RNAi疗法方面取得进展，公司的财务健康状况和市场表现为其科学努力提供了背景。Arrowhead的市值目前为25.9亿美元，反映了其在生物技术板块的地位。然而，公司的财务指标显示出挑战，包括-4.49的负P/E比率，这表明投资者尽管面临当前的亏损，但仍在预期未来的增长。
InvestingPro提示显示，Arrowhead正在迅速耗尽其现金储备，分析师通过下调即将到来的期间的盈利预期表达了担忧。此外，普遍认为今年销售可能会下降，并且预计在同一时期内不会实现盈利。尽管面临这些财务逆风，Arrowhead的流动资产确实超过了其短期债务，在推进临床试验的同时提供了一些财务稳定性。
从股票表现的角度来看，ARWR在过去一个月经历了显著下跌，回报率为-16.06%，目前交易价格接近52周低点。对于相信公司RNAi疗法长期前景并愿意承受当前波动的投资者来说，这可能代表一个潜在的入场点。根据InvestingPro的分析，Arrowhead的公允价值为15.28美元，而分析师设定的目标价更高，为50.5美元，表明估值观点存在分歧。
对于那些有兴趣深入了解Arrowhead财务状况和未来前景的人，InvestingPro提供了额外的提示和指标，在https://cn.investing.com/pro/ARWR上共有13个InvestingPro提示可用。这些洞察可以帮助投资者对于这家处于RNAi治疗开发前沿但正在应对财务挑战的公司做出更明智的决策。
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