LEXINGTON, Mass. 和 AMSTERDAM - 基因疗法公司uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)今天宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其用于治疗Fabry疾病的研究性基因疗法AMT-191孤儿药资格。这一资格旨在推进针对美国不足20万人患有的罕见疾病的治疗方法的开发,提供各种激励措施,如税收抵免和批准后的市场独占权。
Fabry疾病是一种遗传性疾病,特征是脂质在各种细胞中积累,可能导致严重的器官损伤。目前的标准治疗方法包括每两周进行一次酶替代输注,但这可能并不适用于所有患者。
AMT-191是一种一次性静脉注射疗法,旨在向肝脏输送GLA基因的功能性拷贝,以在Fabry患者体内产生缺失的酶。2024年8月开始给患者用药的I/IIa期临床试验将在两年内评估两种剂量水平在成年男性参与者中的安全性、耐受性和初步疗效。
uniQure的首席医疗官Walid Abi-Saab博士强调,鉴于现有治疗方法的局限性,开发新的基因疗法非常重要。该公司预计将在2025年提供试验的初步临床数据。
FDA的孤儿药资格突显了对罕见疾病创新治疗选择的迫切需求,并支持AMT-191正在进行的临床试验。uniQure此前已在血友病B的基因疗法方面取得重大里程碑,并继续开发用于一系列严重疾病的基因疗法。
这则新闻基于uniQure Inc.的新闻稿声明。
在其他近期新闻中,uniQure N.V.继续在基因疗法板块取得进展。该公司报告了AMT-130(一种用于亨廷顿氏病的基因疗法候选药物)I/II期试验的令人鼓舞的中期数据。试验显示疾病进展显著减缓,神经退行性标志物神经丝轻链蛋白明显减少。H.C. Wainwright和Stifel在这些积极的试验更新和FDA授予AMT-130 RMAT资格后,维持了对uniQure的买入评级。
此外,该公司已启动重大组织重组,包括裁减65%的员工并出售其位于马萨诸塞州Lexington的制造设施。这一举措是uniQure优先发展其基因疗法项目战略的一部分。
在一项重大发展中,Genezen收购了uniQure在Lexington的商业基因疗法业务,增强了其全球基因疗法开发能力。Lexington站点将成为Genezen的全球AAV卓越中心。
在公司治理方面,uniQure的股东已批准扩大公司的股份激励计划,重新任命董事会成员,并通过2023年法定年度账目。然而,非执行董事Paula Soteropoulos选择不在下次年度会议上寻求连任。这些是公司运营的最新发展。
InvestingPro洞察
随着uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)在基因疗法领域继续取得进展,最近AMT-191获得FDA孤儿药资格,投资者正密切关注公司的财务健康状况和市场潜力。根据InvestingPro的实时数据,uniQure的市值为2.6102亿美元,反映了该公司在生物技术领域的规模。尽管公司面临挑战,包括过去12个月收入大幅下降75.25%,但2024年第二季度的季度收入增长359.37%,表明可能出现转机或实现里程碑。
InvestingPro提示强调,分析师预计本年度销售将增长,这可能是公司未来业绩的积极指标。此外,6位分析师上调了对即将到来的期间的盈利预期,表明对uniQure前景的乐观情绪日益增强。考虑到公司专注于开发像AMT-191这样用于Fabry疾病的突破性治疗方法,这一点尤为相关。另一方面,分析师预计公司今年不会盈利,而且uniQure一直在快速消耗现金,这可能引发对长期财务可持续性的担忧。
对于寻求更详细分析和额外洞察的投资者,在https://cn.investing.com/pro/QURE上还有7个关于uniQure的InvestingPro提示。这些提示深入分析了公司的财务状况和市场地位,为做出明智的投资决策提供了有价值的信息。
InvestingPro目前对uniQure的公允价值估计为6.59美元,高于之前的收盘价5.36美元。这表明该股票可能在当前交易价格下被低估,为投资者提供了潜在机会。然而,对于任何投资,尤其是在高风险的生物技术板块,考虑全局至关重要,包括潜在回报和所涉及的风险。
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