基因疗法产品专业生物技术公司4D Molecular Therapeutics, Inc.今天宣布了其主要产品候选4D-150针对湿性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）的1/2期临床试验PRISM的重要中期结果。数据显示患者的治疗负担显著减轻。
PRISM研究包括重度湿性AMD患者，结果显示各患者组的年化注射率降低了83%至98%。值得注意的是，在一年时间点，大部分参与者仍无需注射。研究还报告了视力稳定或改善，以及中心凹下厚度波动减少的持续解剖学控制。
4D-150的安全性良好，眼内炎症发生率低，与已批准的抗VEGF药物相当，且未观察到低眼压或眼内炎等严重不良事件。
除这些发现外，公司还概述了即将于2025年第一季度开始的3期试验4FRONT的设计。该试验将比较4D-150与aflibercept（湿性AMD的当前标准治疗），并将包括新诊断和未经治疗的患者。
4FRONT研究计划采用非劣效性设计，主要终点是维持视力。试验将采用双盲和安慰剂对照以确保盲法，4D-150组将采用优化的补充注射标准，以进一步减轻治疗负担。
公司的方法已获得美国食品和药物管理局RMAT认定的反馈，并正在与欧洲药品管理局PRIME认定下持续保持一致。
4D Molecular Therapeutics的新闻稿还包含了关于4D-150临床开发和预期结果的前瞻性声明，这些声明受风险和不确定性的影响。公司提醒这些声明不能保证未来的表现。
这一消息基于4D Molecular Therapeutics最新的SEC文件，展示了4D-150改变湿性AMD患者治疗格局的潜力。
在其他近期新闻中，4D Molecular Therapeutics报告了其4D-150（一种用于湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）的基因疗法产品）2期临床试验的积极中期结果。公司还将4D-150持久性数据的展示提前到2024年9月。BMO Capital Markets和RBC Capital Markets维持对公司的"优于大市"评级，而Barclays Capital Inc.则以"增持"评级开始覆盖。
这些最新进展还包括BMO Capital Markets调整了目标价，从63美元降至40美元，同时继续推荐该股为"优于大市"。Chardan Capital Markets也维持了4D Molecular Therapeutics的"买入"评级和38.00美元的股票目标价。
公司正与美国和欧洲的监管机构合作，最终确定4D-150的3期临床试验设计，预计将于2025年第一季度开始试验。预计未来几个月将公布wAMD和糖尿病黄斑水肿正在进行的试验的进一步结果。
InvestingPro洞察
在4D Molecular Therapeutics的4D-150令人鼓舞的临床试验结果公布之际，深入了解公司的财务状况和市场表现为投资者提供了额外的背景。根据InvestingPro数据，4D Molecular Therapeutics目前的市值约为877.77百万美元，反映了市场对公司的估值。尽管截至2024年第二季度的过去十二个月收入增长惊人，达784.81%，但公司在2024年第二季度的季度收入下降了97.91%，表明收入流可能存在波动。
InvestingPro提示之一强调了4D Molecular Therapeutics的财务实力，指出公司持有的现金多于债务，表明其流动性状况良好，可以支持持续的研发工作。此外，公司的流动资产超过短期债务，进一步证明了财务稳定性。
从投资角度来看，InvestingPro提示还显示，分析师已上调了即将到来的期间的盈利预估，表明对公司财务表现的前景看好。然而，值得注意的是，分析师预计公司今年不会盈利，净收入预计将下降。股价也一直相当波动，过去六个月大幅下跌，尽管过去一个月有强劲回报。
对于有兴趣获得更详细分析和额外洞察的投资者，InvestingPro为4D Molecular Therapeutics提供了总共12条提示，可以通过他们的平台访问。
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