多伦多 - BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:BCRX)在扩大其遗传性血管性水肿(HAE)治疗药物PrORLADEYO®(berotralstat)在加拿大的可及性方面达到了一个重要里程碑。该制药公司今天宣布，已成功与泛加拿大药物联盟(pCPA)完成谈判，将该药物纳入公共处方集，为通过该国公共资助的医疗保健系统让更多患者获得该药物铺平了道路。
PrORLADEYO®是一种口服、每日一次的药物，于2022年6月获得加拿大卫生部批准，用于12岁及以上成人和儿童患者的HAE发作常规预防。这代表了这种罕见疾病管理的重大进步。与pCPA完成谈判标志着BioCryst在为尽可能多的HAE患者提供这种预防性治疗的使命中迈出了关键一步。
加拿大HAE协会主席Michelle Cooper对BioCryst与pCPA的合作表示赞赏，强调了使ORLADEYO可及以改善HAE患者生活质量的重要性。BioCryst加拿大副总裁兼总经理Anand Janack呼应了这一观点，强调自加拿大卫生部批准以来取得的迅速进展，包括加拿大药品管理局和INESSS分别于2023年3月和9月给出的积极建议。
虽然一些加拿大HAE患者已经能够通过私人健康保险获得ORLADEYO，但新协议将促进依赖公共医疗保险的患者获得该药物。BioCryst现在将与各省和地区的药物计划合作，确保ORLADEYO被纳入各自的处方集。
PrORLADEYO®通过降低血浆激肽释放酶的活性来预防HAE发作。其安全性已在多项长期临床研究中得到评估，最常见的不良反应是胃肠道反应。该药不推荐用于急性HAE发作或中度或重度肝功能损害的患者，因为这可能导致血清berotralstat浓度升高。
这一公告基于BioCryst Pharmaceuticals, Inc.的新闻稿声明，标志着寻求新治疗选择的加拿大HAE患者的一个重要进展。
在其他近期新闻中，BioCryst Pharmaceuticals Inc.在2024年第二季度表现强劲，主要得益于其遗传性血管性水肿治疗药物ORLADEYO的需求。公司已将全年收入预测提高到4.2亿至4.35亿美元。BioCryst还任命Donald S. Fong博士为公司新任首席医疗官，加强了其医疗团队。然而，由于药物活性不足，公司宣布终止BCX10013项目。
BioCryst计划明年申请ORLADEYO口服颗粒剂型的儿科使用，作为其有前景的管线开发的一部分。公司还预计到2029年在美国达到85%的付费治疗率，并将ORLADEYO的市场份额目标定为20%。凭借ORLADEYO在20多个国家的强劲销售和患者保留率，公司对实现盈利和保持独立于资本市场表示乐观。尽管终止了BCX10013项目，这些发展仍表明BioCryst的发展轨迹积极。
InvestingPro洞察
在BioCryst Pharmaceuticals在加拿大取得HAE治疗药物PrORLADEYO®重大进展的背景下，投资者和行业观察者正密切关注公司的财务健康状况和市场表现。根据InvestingPro的数据，BioCryst在过去三个月内实现了强劲的回报，总价格回报率增长26.92%，表明投资者对近期发展充满信心。
公司的市值约为16.4亿美元，反映了其当前的市场估值。尽管在过去十二个月内未能盈利，但BioCryst在同期内实现了24.65%的可观收入增长。这表明，虽然公司正大力投资于产品和市场扩张，但销售明显呈上升趋势，最终可能导致盈利。
值得考虑的一个InvestingPro提示是，分析师已上调了对即将到来的期间的盈利预期，这可能是公司预期增长或积极发展的信号。此外，值得注意的是，BioCryst的流动资产超过其短期债务，为公司提供了稳固的财务基础来管理其运营并继续扩张努力。
对于那些有兴趣进一步分析BioCryst Pharmaceuticals的人来说，InvestingPro提供了额外的洞察和提示。目前在他们的平台上共有9个InvestingPro提示可用，这些提示可以帮助更深入地了解公司的财务状况和市场潜力。
随着BioCryst继续在制药领域开拓并寻求扩大其HAE治疗药物的覆盖范围，这些洞察尤为相关。凭借明确的改善患者可及性的重点和前景看好的财务展望，BioCryst是生物制药行业值得关注的公司。
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