周一，Jefferies的一位分析师将Ascendis Pharma (NASDAQ:ASND)的股票目标价从之前的174美元上调至179美元，同时维持对该股的"买入"评级。这一调整是在Ascendis Pharma的产品候选Navepegritide（用于治疗软骨发育不全症儿童）发布新的临床试验数据之后做出的。
Ascendis Pharma最近报告了Navepegritide (TransCon CNP)在2至11岁儿童人群中的关键试验结果。研究显示，年增长速度(AGV)为每年5.89厘米，而安慰剂组为每年4.41厘米，在52周时点显示出统计学上的显著差异，p值小于0.0001。
Jefferies分析师指出，Navepegritide的试验结果与BioMarin的Voxzogo三期试验结果相当，后者显示AGV为每年5.61厘米，而安慰剂组为每年3.94厘米。Navepegritide每周一次（QW）的给药方式被强调为软骨发育不全症治疗中的一个差异化因素。
Ascendis Pharma预计将在2025年第一季度提交Navepegritide的新药申请（NDA）。这一申请的预期似乎是分析师积极展望和修改公司股票目标价的一个contributing因素。
在其他近期新闻中，Ascendis Pharma报告了其评估TransCon CNP治疗软骨发育不全症儿童的Phase 3 ApproaCH试验的积极结果。研究显示与安慰剂相比，年化增长速度显著提高。
Barclays、Goldman Sachs、BofA Securities和Stifel维持了对Ascendis Pharma的买入评级，目标价在175美元至200美元之间。Ascendis Pharma正准备在2025年向美国和欧盟申请TransCon CNP的监管批准。
公司还披露了其正在进行的TransCon IL-2 β/γ的Phase 1/2 IL-Believe试验中的令人鼓舞的迹象，显示在铂耐药卵巢癌患者中有临床活性。
Ascendis Pharma与Royalty Pharma达成了价值1.5亿美元的新融资协议，并获得了其成人甲状旁腺功能减退症产品YORVIPATH在美国的批准。公司季度末现金及等价物为2.59亿欧元，预计2024全年SKYTROFA收入为2.2亿至2.4亿欧元。
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