周一，Barclays重申了对BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:BMRN)股票的"增持"评级，目标价维持在110.00美元。该公司的分析重点关注了竞争对手Ascendis Pharma (ASND)最近的TransCon CNP产品Phase 3试验结果，该产品正在评估用于治疗儿童软骨发育不全（一种侏儒症）。
Ascendis Pharma的试验名为ApproaCH，报告了52周基线年化生长速度（AGV）的变化，5-11岁儿童增加1.78厘米/年，2-5岁组增加1.15厘米/年。根据Barclays的计算，这些结果的加权平均AGV变化为1.38厘米/年。这些数据被认为可能获得批准，显示出与BioMarin的Voxzogo相比略好或相似的疗效，后者在类似的患者年龄分布下报告了1.31厘米/年的变化。
Barclays指出，在对ApproaCH和Voxzogo研究进行明确比较之前，需要考虑几个关键因素。一个是ApproaCH试验的基线AGV显著低于Voxzogo Phase 2/3研究和自然病史数据。
此外，ApproaCH试验的年龄组较年轻（5-11岁），而Voxzogo Phase 3试验的年龄组为5-18岁，ApproaCH试验包括的男性参与者比例（54%）高于Voxzogo Phase 3试验（47%）。
该公司还在等待两年数据以更好地定义治疗的临床特征，这将由关键意见领袖（KOLs）的反馈提供信息。
Barclays认为，商业考虑因素如给药便利性，包括给药频率、针头大小和体积，也将在竞争格局中发挥作用。最后，知识产权（IP）情况预计将进一步划分竞争疗法之间的市场动态。
在其他最近的新闻中，Ascendis Pharma在药物开发和财务增长方面取得了重大进展。该公司用于治疗软骨发育不全的TransCon CNP药物的Phase 3 ApproaCH研究取得了成功结果，导致Goldman Sachs、BofA Securities和Stifel维持对Ascendis Pharma股票的"买入"评级，并分别设定200美元、175美元和200美元的目标价。Citi也重申了"买入"评级，维持178美元的目标价。
Ascendis Pharma正准备为TransCon CNP寻求监管批准，计划在2025年第一季度在美国申请，在2025年第三季度在欧盟申请。该公司的另一种药物TransCon IL-2 β/γ在正在进行的Phase 1/2 IL-Believe试验中对铂耐药卵巢癌患者显示出有希望的临床活性迹象。
该公司与Royalty Pharma达成了价值1.5亿美元的新融资协议，并获得了其产品YORVIPATH用于成人甲状旁腺功能减退症的美国批准。Ascendis Pharma的研发成本同比下降21%，而销售、管理和一般费用因员工成本增加而上升。
公司季末现金和等价物为2.59亿欧元，预计2024全年SKYTROFA收入为2.2亿欧元至2.4亿欧元。
InvestingPro洞察
随着Ascendis Pharma (ASND)的Phase 3试验结果继续成为头条新闻，考虑公司的财务健康状况和市场表现很重要。根据InvestingPro数据，Ascendis Pharma的市值为68.4亿美元，这在生物制药行业是一个重要数字。尽管其TransCon CNP产品有潜力，但公司的市盈率为-12.27，反映了市场对未来盈利的怀疑。此外，Ascendis Pharma的收入增长显著，截至2024年第二季度的过去十二个月增长了166.54%，表明其财务活动强劲扩张。
然而，InvestingPro提示建议谨慎。分析师已下调了对即将到来的期间的盈利预期，表明对公司盈利能力的潜在担忧。此外，Ascendis Pharma目前的收入估值倍数较高，这可能意味着基于其当前的收入生成，股票被高估。尽管面临这些挑战，Ascendis Pharma在过去十年中显示出高回报，这可能吸引长期投资者。应该注意的是，该公司不派发股息，这可能是收入导向型股东需要考虑的因素。
对于有兴趣进行更深入分析的读者，可以在https://cn.investing.com/pro/ASND获取更多InvestingPro提示，这些提示可以提供关于Ascendis Pharma财务状况和市场表现的进一步指导。
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