周一，Stifel维持对Ascendis Pharma（纳斯达克股票代码：ASND）股票的买入评级，目标价为200.00美元。这一决定是基于该公司TransCon CNP药物在治疗软骨发育不全症的Phase 2/3 ApproaCH研究中取得成功的结果。
研究结果显示，与安慰剂相比，年化生长速度（AGV）有显著差异，增加了1.49厘米/年，这与竞争对手BioMarin Pharmaceutical的vosoritide所显示的1.64厘米/年增长非常接近。
ApproaCH研究包括了更广泛的2至11岁患者年龄范围，在5至11岁的亚组中显示出更大的AGV差异，达到1.78厘米/年。这个亚组更直接可比于vosoritide研究的人群。研究的积极结果澄清了之前观察到的Ascendis Pharma的Phase 2数据与vosoritide经验之间的差异。
Ascendis Pharma正在准备为TransCon CNP寻求监管批准，计划在2025年第一季度在美国提交申请，在2025年第三季度在欧盟提交申请。然而，两年数据的要求仍然是一个重要的监管考虑因素。
展望未来，Stifel指出，Ascendis Pharma的关键焦点是预计在2025年第一季度在美国推出Yorvipath。这次即将到来的产品发布代表了公司业绩的主要驱动力，可能会吸引投资者和行业观察者的注意。
在其他近期新闻中，Ascendis Pharma公布了其评估TransCon CNP在软骨发育不全症儿童中的ApproaCH试验的积极结果。研究显示与安慰剂相比，年化生长速度显著增加。分析师公司如Citi、TD Cowen和Oppenheimer维持或提升了对Ascendis Pharma的评级，反映了公司最近的发展。
此外，Ascendis Pharma报告了其正在进行的TransCon IL-2 β/γ的Phase 1/2 IL-Believe试验中的有希望的迹象，显示在铂耐药卵巢癌患者中有临床活性。然而，公司也观察到由于调整和更高的销售扣除，SKYTROFA收入有所下降。
公司与Royalty Pharma签订了价值1.5亿美元的新融资协议，并获得了其成人甲状旁腺功能减退症产品YORVIPATH在美国的批准。Ascendis Pharma的研发成本同比下降21%，而销售、一般和管理费用由于员工成本增加而上升。
公司季度末现金及等价物为2.59亿欧元，预计2024全年SKYTROFA收入为2.2亿至2.4亿欧元。这些是Ascendis Pharma最近的发展情况。
InvestingPro洞察
在Ascendis Pharma积极的临床试验结果和Stifel维持买入评级的背景下，InvestingPro数据和提示为考虑该公司股票的投资者提供了额外的背景。Ascendis Pharma市值为68.4亿美元，目前市盈率为负值-12.27，反映了其当前缺乏盈利能力。尽管如此，截至2024年第二季度的过去十二个月，公司收入增长率高达166.54%，表明其在市场细分中快速扩张。
InvestingPro提示强调，分析师最近下调了对即将到来的期间的盈利预期，并且预计公司今年将不会盈利。此外，公司的短期债务超过其流动资产，这可能构成流动性风险。
然而，值得注意的是，Ascendis Pharma一直以高收入估值倍数交易，这可能归因于投资者对其长期增长潜力和预期在美国推出Yorvipath的乐观情绪。
对于寻求对Ascendis Pharma进行更全面分析的投资者，InvestingPro提供了可在其平台上访问的额外提示。这些洞察可能成为做出明智投资决策的宝贵资源。
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