周一,市值57亿美元的生物科技公司Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS)在美国食品和药物管理局(FDA)批准olezarsen(TRYNGOLZA)用于治疗成人家族性乳糜微粒血症(FCS)后,维持了Piper Sandler给予的增持评级。
根据InvestingPro数据,该公司保持着8.91倍的强劲流动比率,尽管目前处于亏损状态。新批准的药物年价格为595,000美元,这与针对超罕见疾病治疗的预期成本一致。这标志着Ionis Pharmaceuticals首次独立商业化推出药物。
FDA的批准符合公司对广泛适应症的预期,不限制药物仅用于基因确诊的患者,并在药物标签中包含了关于急性胰腺炎的数据。Ionis的即时策略是在2025年上半年将开放标签扩展(OLE)和扩大准入计划(EAP)的患者转为使用商业药物,预计此后使用率将逐步提高。
Piper Sandler的分析表明,olezarsen上市首年的收入预测是合理的,预计2025财年美国FCS收入为3700万美元。尽管公司在过去十二个月内显示出30.57%的强劲收入增长,InvestingPro分析师预计本年度销售将下降。
严重高甘油三酯血症(sHTG)的更大适应症被视为olezarsen的主要价值驱动因素,分析师的目标价格范围从37美元到78美元不等。该适应症的关键研究结果预计将在2025年下半年公布。
这次批准标志着Ionis Pharmaceuticals进入商业化药物分销的新阶段,是一个重要里程碑。InvestingPro订阅者可以访问全面的Pro研究报告,深入了解Ionis的财务健康状况和增长前景,该报告包括对公司财务指标、估值和增长潜力的详细分析,涵盖1,400多家美国顶级股票。
公司最初将专注于将目前通过OLE和EAP项目接受药物的患者转为使用商业版本。随着sHTG适应症关键数据的预期,将评估该药物的更广泛潜力。
在其他近期新闻中,Ionis Pharmaceuticals在制药行业取得了重大进展。
FDA最近批准了Ionis的药物TRYNGOLZA用于治疗家族性乳糜微粒血症,Needham确认了这一消息,并维持了对该公司的买入评级。该药物的年度批发采购成本为595,000美元,在BALANCE第三期研究中显示在六个月时triglycerides降低了30.0%。Needham的分析师预计,如果该药物也获得严重高甘油三酯血症的批准,可能会降价。
公司预计2025年TRYNGOLZA的收入为2700万美元,略低于当前2800万美元的共识预期。然而,随着未来预期获得严重高甘油三酯血症适应症的批准,这可能会发生变化。此外,Ionis Pharmaceuticals报告了2024年第三季度的财务结果,重点关注非GAAP财务数据,表明对其运营管理和长期前景充满信心。
这些最新进展,包括FDA批准和财务报告,凸显了Ionis Pharmaceuticals在制药行业的进展和潜力。Needham和TD Cowen的分析师对公司的市场地位和TRYNGOLZA的潜力表示了信心。
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