周四，Jefferies对目前交易价格为2.96美元的Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY)给予了积极展望，启动了买入评级的覆盖，并设定了26.00美元的目标价。根据InvestingPro数据，分析师对该股票保持强烈看好的共识，目标价范围在12美元至43美元之间。这一覆盖伴随着对Inozyme主要药物候选INZ-701的强烈认可，该药物目前正在进行临床试验。
INZ-701是ENPP1酶的生物类似物，正在开发用于治疗以焦磷酸盐（PPi）水平低为特征的罕见疾病，PPi是人体矿化的关键调节因子。INZ-701的二期研究显示了令人鼓舞的结果，包括在ENPP1和ABCC6酶缺乏的成年人中快速使PPi水平正常化，以及在几个探索性终点上的显著改善。尽管公司的EBITDA为-98.89百万美元，但InvestingPro数据显示，公司保持着健康的资产负债表，现金多于债务，流动比率高达7.68。
这些疾病与较高的死亡率和发病率相关，尤其是在年轻人群中，目前尚无获批的治疗方法。对INZ-701的期待因预计在2024年第四季度公布的ENPP1和ABCC6婴儿顶线数据（ENERGY-1）而进一步提高。这一人群代表了目标人群中最高的未满足需求。
此外，ENERGY-1研究的成功预计将影响正在进行的儿童患者关键性研究（ENERGY-3），其顶线结果预计在2026年初公布。另外，计划在2024年第四季度与欧洲药品管理局（EMA）启动关键性婴儿ENPP1研究（ENERGY-2）。尽管近期市场波动，该股票在过去一周表现出韧性，上涨了19.35%，但投资者应注意公司的市值仍然较小，为190.15百万美元。
Jefferies强调，基于已有的强有力数据，INZ-701有潜力复制其他罕见病重磅药物如Strensiq和Crysvita的成功。这一潜力得到了有效的患者识别努力的进一步支持，包括将治疗纳入新生儿筛查计划。
在其他近期新闻中，Inozyme Pharma Inc.有几项重大进展。公司第三季度更新显示，计划在2024年第四季度发布ENERGY Phase 1b试验的中期数据，ENERGY 3试验的顶线结果预计在2026年初公布。Piper Sandler将Inozyme Pharma的目标价提高到43美元，同时维持对公司股票的增持评级。
Inozyme Pharma还报告了其INZ-701 Phase 1 SEAPORT 1试验的积极中期数据，这是一种针对终末期肾病患者的治疗。这些数据显示血浆焦磷酸盐水平增加，这是降低钙化症风险的关键因素。公司计划在2025年启动INZ-701在钙化症患者中的注册试验，前提是获得监管批准和资金。
此外，Inozyme Pharma任命Erik Harris加入董事会，并宣布其场内股票发行计划中还剩约23.8百万美元，由Jefferies LLC促成。来自Stifel、Jefferies、H.C. Wainwright、BofA Securities和Wells Fargo等公司的分析师对Inozyme保持积极展望，其中Stifel以买入评级启动覆盖，目标价设定为16.00美元，H.C. Wainwright重申买入评级，目标价为14.00美元。
本文由人工智能协助翻译。更多信息，请参见我们的使用条款。