周二，Raymond James对uniQure BV (NASDAQ: QURE)的前景做出重大调整，将该股评级从"优于大市"上调至"强烈买入"，并将目标价从之前的20.00美元大幅提高至52.00美元。
该股已经显示出强劲势头，在过去一周上涨近14%。根据InvestingPro数据，六位分析师最近上调了对该公司即将到来的财报期的盈利预期。这一调整是在该生物技术公司最近宣布其用于治疗亨廷顿舞蹈症的基因疗法产品AMT-130的消息之后做出的。
uniQure报告称，已获得美国食品和药物管理局（FDA）同意加速审批AMT-130的申请。该公司强调，将使用复合亨廷顿舞蹈症评分量表（cUHDRS）与自然病程外部对照进行比较，作为审批过程中的中间临床终点。值得注意的是，FDA表示，无需进行进一步的临床研究来支持生物制品许可申请（BLA）的提交。
该公司计划在2025年上半年与FDA讨论更多细节，包括技术制造要求、统计分析计划以及确证性试验或上市后义务的设计。预计在这些讨论之后将提供更详细的申请时间表更新。InvestingPro分析显示，该公司保持着良好的整体财务健康状况，流动资产超过短期债务，尽管目前正在消耗现金储备。
Raymond James的分析师表示，相信现有的cUHDRS数据以及脑脊液神经丝轻链（CSF NfL）的减少将足以支持AMT-130的加速审批。美国亨廷顿舞蹈症治疗市场的潜在规模估计超过20亿美元，这表明uniQure有巨大的增长前景，而该公司目前的市值约为7亿美元。
这种乐观情绪反映在上调的评级和提高的目标价上。要深入了解uniQure的估值和10多个额外的独家分析师提示，请访问InvestingPro。
在其他最近的新闻中，uniQure N.V.已与美国食品和药物管理局（FDA）就其基因疗法AMT-130（一种用于治疗亨廷顿舞蹈症的治疗方法）的加速审批过程的关键方面达成协议。金融服务公司Stifel对这一进展反应积极。此外，该公司已启动其调查性治疗AMT-162的I/II期临床试验，该治疗针对由SOD1突变引起的肌萎缩侧索硬化症（ALS）。
Raymond James恢复了对uniQure的覆盖，给予"优于大市"评级，而H.C. Wainwright和Stifel则维持对该公司的"买入"评级。作为重大组织重组的一部分，uniQure裁减了65%的员工，并将其位于马萨诸塞州列克星敦的制造设施出售给Genezen。
这些最近的发展反映了该公司在基因疗法开发方面的进展，重点是用于亨廷顿舞蹈症的AMT-130和用于ALS的AMT-162。预计2025年上半年将与FDA进行进一步讨论，以讨论AMT-130生物制品许可申请提交的统计分析计划和技术要求。
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