周一，在H.C. Wainwright将BridgeBio Pharma (NASDAQ:BBIO)的目标价从之前的$43.00上调至$49.00，同时维持买入评级后，该公司股价受到提振。这一调整是在BridgeBio的药物Attruby最近获得FDA批准用于治疗一种名为ATTR-CM的心脏疾病之后做出的。
FDA的批准是基于ATTRibute-CM第3期研究的结果，该研究表明Attruby显著降低了死亡率和心血管相关住院率，并改善了患者的生活质量。Attruby是一种口服药物，被认为是唯一一种声称能近乎完全稳定转甲状腺素蛋白（TTR）的获批治疗方法，TTR是与ATTR-CM相关的蛋白质。
BridgeBio在上周五晚间宣布获得FDA批准，指出Attruby旨在模仿TTR基因的"拯救突变"，通过稳定天然TTR四聚体直接解决ATTR-CM的根本原因。这种稳定对于维持蛋白质的正常功能至关重要，包括运输甲状腺素和维生素A。
鉴于FDA的批准，H.C. Wainwright将Attruby上市的概率从之前的85%上调至100%，并预计BridgeBio将在明年初开始记录该药物的销售额。Attruby的定价为28天供应量$18,759.12，相当于年费约$244,500 - 略低于竞争药物tafamidis的$268,000。
该公司还将BridgeBio的终端增长率从5%下调至1%，同时保持10%的折现率。这些模型变化导致重申买入评级并上调BridgeBio股票的目标价。
在其他近期新闻中，BridgeBio Pharma在遗传疾病研究方面取得了重大进展。该公司报告了其针对Canavan病的基因疗法BBP-812的第1/2期CANaspire试验的有希望结果。这些数据表明BBP-812可能改善Canavan病患者的运动功能。BridgeBio还完成了其BBP-418第3期FORTIFY研究的入组，BBP-418是一种潜在的肢带型肌营养不良2I/R9型治疗方法。此外，该公司的研究性药物acoramidis在第3期ATTRibute-CM研究的事后分析中显示了令人鼓舞的结果。
包括花旗、H.C. Wainwright、BMO Capital和Piper Sandler在内的几家分析师公司分别维持了对BridgeBio的买入、市场表现和增持评级。花旗重申了对BridgeBio的买入评级和$45.00的股票目标价，理由是该公司正在进行的研发工作。
其他近期发展包括BridgeBio终止了BBP-631基因疗法项目，预计将节省超过$5000万的研发费用。FDA还授予了BridgeBio的口服药物候选infigratinib突破性疗法认定，该药物旨在治疗患有软骨发育不全的儿童。此外，BridgeBio成立了一家名为GondolaBio的合资企业，由一个投资者财团提供$3亿投资支持，旨在加速新疗法的开发。
InvestingPro洞察
最近的InvestingPro数据为Attruby获得FDA批准后BridgeBio Pharma (NASDAQ:BBIO)的财务状况提供了额外背景。该公司的市值为$4.43亿，反映了投资者对新批准药物的期望。尽管过去十二个月收入增长显著，达到2209.77%，但BridgeBio的营业收入仍为负值，为-$516.2亿，凸显了Attruby成功商业化的重要性。
InvestingPro提示强调分析师预计本年度销售额将增长，这与Attruby的市场进入预期一致。然而，预计该公司今年不会盈利，这与其当前的财务指标相符。BridgeBio的流动资产超过短期债务，为药物上市准备提供了一定的财务灵活性。
对于寻求更全面分析的投资者，InvestingPro提供了6个额外的提示，可能为BridgeBio的未来表现和市场地位提供有价值的洞察。
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