Voyager TherapeuticsQ4每股收益及营收超出预期
- 提供者Investing.com
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Voyager Therapeutic Inc是一家基因治疗公司,专注于开发治疗和平台技术。其基因治疗平台使其能够设计、优化、制造和提供基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法。其正在识别AAV衣壳,即包裹病毒有效载荷遗传物质的外部病毒蛋白壳。其开发了一个AAV衣壳发现平台,通过细胞型特异性表达RNA(TRACER)的AAV向性重定向,以帮助选择具有血脑屏障(BBB)交叉和细胞特异性转导特性的AAV衣壳用于治疗。其基因治疗项目包括亨廷顿病、单基因肌萎缩侧索硬化症(ALS)、脊髓性肌萎缩症(SMA)以及与GBA1突变相关的各种疾病,包括帕金森病、路易体痴呆和戈谢病。其还专注于神经肿瘤学中的tau病变和适应症。