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Verve Therapeutics Inc (VERV)

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Verve Therapeutics Inc公司档案

Verve Therapeutics Inc是一家基因药物公司,致力于开发一种治疗心血管疾病(CVD)的方法,将治疗从慢性管理转变为单疗程基因编辑药物。该公司最初的两个项目分别针对调节血脂水平的基因PCSK9和ANGPTL3。该公司主要候选产品VERVE-101旨在永久关闭肝脏中的PCSK9基因。血液中PCSK9蛋白的减少可提高肝脏从血液中清除LDL-C的能力。VERVE-101利用LNP介导的递送靶向肝脏和碱基编辑技术,在PCSK9基因的特定位点进行单个碱基改变,以破坏PCSK9蛋白的产生。该公司正在推进VERVE-101最初用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症。它的第二个程序旨在永久关闭肝脏中的ANGPTL3基因。ANGPTL3是胆固醇和甘油三酯代谢的关键调节剂。

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