Vertex Pharmaceuticals Inc是一家全球性生物技术公司。该公司专注于开发治疗囊性纤维化(CF)根本原因的药物。其管线包括镰状细胞病、β地中海贫血、急性和神经性疼痛、APOL1介导的肾病、1型糖尿病和α-1抗胰蛋白酶缺乏症的中后期临床项目,以及疾病的早期项目,如肌肉萎缩症。其上市药品为TRIKAFTA/KAFTRIO(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)、SYMDEKO/SYMKEVI(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)、ORKAMBI(lumacaftor/ivacaftor)和KALYDECO(ivacaftor)。该公司在其他严重疾病中拥有一系列研究性小分子、细胞和基因疗法,对人类生物学的病因有深入的了解,包括镰状细胞病、β地中海贫血、APOL1介导的肾病、疼痛、1型糖尿病、α- 1 抗胰蛋白酶缺乏症和杜氏肌营养不良症。