Ultragenyx Pharmaceutical Inc是一家专注于治疗严重罕见和超罕见遗传疾病的新产品的鉴定、收购、开发和商业化的生物制药公司。该公司的治疗和临床阶段管道包括生物制剂、小分子、基因治疗和核酸候选产品等四大产品类别。该公司四个获批的候选产品包括Crysvita(burosumab),用于治疗X连锁低磷血症(XLH)和肿瘤诱导的骨软化症(TIO);Mepsevii(vestronidase alfa),用于治疗粘多糖贮积症VII(MPSVII)或Sly综合征;Dojolvi(triheptanoin),用于治疗长链脂肪酸氧化障碍或LC-FAOD;以及Evkeeza(evinacumab),用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)。该公司的临床候选产品包括DTX401、DTX301、UX143、GTX-102、UX701和UX053。