美国股市上涨;截至收盘道琼斯工业平均指数上涨0.23%
- 提供者Investing.com
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Spark Therapeutics, Inc.(Spark)从事基因治疗领域的产品开发业务。该公司专注与治疗罕见疾病。该公司有多种针对罕见致盲情况、血液疾病和神经退行性疾病的候选药物。其SPK-RPE65(voretigene neparvovec)靶向一种遗传性致盲病症,又被称为遗传性视网膜营养不良(IRDs)疾病。其候选药物包括SPK-CHM和SPK-FIX。该公司开发的候选药物包括靶向肝脏中基因表达的药物,特别是靶向血液疾病致病基因的药物。该公司开发和商业化治疗血友病B的SPK-FIX候选药物。该公司通过SPK-TPP1方案正在开发用于治疗贝敦氏症的首款候选药物。该公司还正在开发治疗亨廷顿病(一种遗传病)的候选药物,目前正处于临床前研究阶段。