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阿里拉姆制药 (ALNY)

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阿里拉姆制药公司档案

Alnylam Pharmaceuticals Inc是一家商业阶段的生物制药公司。该公司的商业产品和研究性核糖核酸(RNA)干扰(RNAi)治疗剂的管线集中在四个战略治疗领域(STArs):基因药物、心脏代谢疾病、肝脏传染病和中枢神经系统/眼部疾病。该公司基于RNAi的药物包括ONPATTRO(patisiran)、GIVLAARI(givosiran)、OXLUMO(lumasiran)和Leqvio(inclisiran)。ONPATTRO是一种针对甲状腺素蛋白淀粉样变性的静脉注射RNAi治疗药物。GIVLAARI用于减少诱导的肝脏氨基乙酰丙酸合酶1mRNA,以减少与急性肝卟啉症(AHP)的发作和其他疾病表现相关的毒素。OXLUMO是一种靶向羟酸氧化酶1的RNAi疗法,用于治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)。Leqvio用于治疗成人高胆固醇血症。

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